碱基编辑系统研究最新进展及应用

徐鑫; 刘明军; 《生物工程学报 》 2021 北大核心 CSCD

摘要：CRISPR系统能够在基因组DNA中完成精准编辑,但依赖于细胞内的同源重组（Homologydirected recombination,HDR）修复途径,且效率极低。基于CRISPR/Cas9系统开发的碱基编辑技术（Base editing）通过将失去切割活性的核酸酶与不同碱基脱氨基酶融合,构建了两套碱基编辑系统（Baseeditors,BE）:胞嘧啶碱基编辑器（Cytosine base editor,CBE）和腺嘌呤碱基编辑器（Adenine base editor,ABE）。这两类编辑器分别能够在不产生DNA双链断裂的前提下在基因靶位点完成C>T （G>A）或A>G （T>C）的替换,最终实现精准的碱基编辑。目前碱基编辑技术已经广泛应用于基因治疗、动物模型构建、精准动物育种和基因功能分析等领域,为基础和应用研究提供了强大的技术工具。文中概括了碱基编辑技术的研发过程、技术优势、应用现状、存在问题及改进策略,以期为相关领域的科研人员了解和使用碱基编辑系统提供参考。

关键词： CRISPR/Cas9 碱基编辑 胞嘧啶碱基编辑器 腺嘌呤碱基编辑器